Komitet za dodjelu Nobelove nagrade za hemiju odlučio je da ove godine nagradu daju za razvoj CRISPR metode editovanja gena. 

Nagradu će dobiti dvije žene, Emanuel Šarpentje (Emmanuelle Charpentier) i Dženifer Dudna (Jennifer Doudna).

Ovo je jedno od onih otkrića za koje se znalo da će uskoro biti tema Nobelovih nagrada i većina ljudi koji se razumiju u oblast očekivali su već nekoliko godina da će se ovo desiti. Ipak, nije se događalo najvjerovatnije zbog spora oko patenta na CRISPR između Broad Instituta MIT i Harvard te Univerziteta Kalifornija Berkeley kao i činjenice da je nekoliko ljudi zaista jednako učestvovalo u lansiranju ove tehnologije.

Šta je CRISPR?

To je sistem koji bakterijama i arheabakterijama, još primitivnijim rođakama bakterija, pomaže da se riješe genetičkog materijala virusa koji ih napada. Sastoji se od jedne genetičke sekvence koja ima ponavljajući niz, i jednog proteina- enzima(recimo, Cas9, ali ima ih još) koji može isijecati nukleinske kiseline te tako služi kao „molekularne makaze“. Svrha sekvence je da „navodi“ protein na određeni dio genoma koji treba izrezati.

Sam naziv CRISPR je akronim od Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Ovi djelići genetičkog materijala tih primitivnih živih bića su grupisani u „jata“ (tj. „clustered“), ponavljaju se, u pravilnim razmacima su prekinuti i predstavljaju ono što genetičari nazivaju „palindromske sekvence“, koje se mogu „čitati“ kao lingvistički palindromi, poput „Ana voli Milovana“.

Međutim, naučnici će brzo otkriti da ovaj sistem koji bakterije koriste kao neku vrstu odbrambenog, imunološkog sistema protiv virusa, može biti iskorišten i za bilo koje drugo biće. Na taj način se mogu izrezati neke sekvence genetičke informacije, pa čak i geni koji uzrokuju nasljedne bolesti. Genetičari i molekularni biolozi mogu skrojiti tačne sekvence koje će „molekularne makaze“ dovesti do regije na genomu koju želimo izrezati. Upravo su to otkrile Emanuel Šarpentje i Dženifer Dudna.

Dudna je veliko ime u oblasti, a rođena je 1964. u Vašingtonu DC. Trenutno radi na Univerzitetu Kalifornija, Berkeley. Emanuel Šarpentje je francuska naučnica, rođena 1968. u Juvisy-sur-Orge. Trenutno radi na Institutu Max Planck u Berlinu.

Šarpentje je svoje otkriće postojanja bakterijskog imunog sistema objavila 2011. Iste godine pokrenula je saradnju s Dženifer Dudna, iskusnom biohemičarkom s velikim znanjem o RNK. Zajedno su uspjele rekreirati „molekularne makaze“ bakterija u epruveti i pojednostaviti molekularne komponente ovog sistema tako da su bile lakše za upotrebu.

U eksperimentu koji je označio novu epohu molekularne biologije, reprogramirali su ove genetičke makaze. U svom prirodnom obliku „makaze“ prepoznaju genetičke sekvence iz virusa, ali Šarpentje i Dudna dokazale su da se njima može upravljati tako da mogu rezati bilo koju molekulu DNK na unaprijed određenom mjestu. One su praktično postale krojačice DNK.

Treba dodati da je ovom otkriću prethodio značajan rad naučnika prije Dudne i Šarpentje. Još su osamdesetih godina prošlog vijeka utvrđene sekvence bakterija i arheabakterija koje služe da izbace nepoželjan virusni genetički materijal iz bakterija. Međutim, Šarpentje, Dudna i njihovi saradnici su 2012. seminalnim radom objavljenim u respektabilnom američkom naučnom časopisu Science demonstrirali kako je ovaj sistem programabilan i kako se može iskoristiti kao oruđe u biotehnologiji.

Otkako su Šarpentje i Dudna 2012. godine otkrile „molekularne makaze“ CRISPR-Cas9, upotreba ove tehnologije je nevjerovatnom brzinom postala ogromna. CRISPR je danas omiljena alatka u mnogim laboratorijama. Ovaj je alat pridonio mnogim važnim otkrićima u bazičnim istraživanjima, a naučnici koji se bave biljkama uspjeli su razviti usjeve koji podnose plijesan, štetnike i sušu. U medicini su u toku klinička ispitivanja novih terapija raka, a san o mogućnosti izlječenja nasljednih bolesti uskoro će se ostvariti. Već je pokazano kako se pomoću ove tehnike može liječiti distrofija. Ova tehnologija je definitivno odvela biomedicinske nauke u novu epohu i na mnogo načina može donijeti čovječanstvu veliku korist.

Nažalost, treći naučnik koji je dao doprinos razvoju tehnologije je izuzet iz nagrade. Feng Zhang, s Broad Instituta MIT i Harvarda je sa svojim timom optimizirao ovu tehniku i pola godine nakon njih tima Doudne i Charpentierove demonstrirao praktičnu vrijednost otkrića - kako se može koristiti za uređivanje gena.